全网热议的背后,是全社会对罕见病群体的共同关怀,更蕴含着加强罕见病患者用药保障、减轻其用药负担的时代呼声。
罕见病群体艰难的求医问药之路
目前已有超过7000种罕见病在全球范围内被确认。虽然每种疾病的患者人数并不多,但数千种罕见病影响的人数却非常庞大。据相关行业报告估计,全球罕见病患者已超过3亿;我国现有罕见病患者超2000万人,且每年新增患者人数超20万。
与其他疾病相比,罕见病患者的求医问药之路或许更为艰辛曲折:首先是“诊断难”,由于罕见病病状复杂,涉及血液、骨科、神经、肾脏、呼吸、皮肤等多个学科,且患病人群分散,不仅普通民众对罕见病了解甚少,医务人员同样欠缺对罕见病的认知,这就导致了罕见病的误诊率高且难以确诊,2020年一项研究显示,国内罕见病患者平均诊断时间在4年以上,超过2/3的患者经历误诊;其次是“治疗难”,全球目前仅有5%的罕见病存在有效的治疗方式,大部分罕见病患者依然面临着“无药可用”的困境;最后是“用药难”,一方面,为了维持治疗效果、降低复发风险,罕见病治疗通常都需要长期用药;另一方面,由于高昂的药物研发成本需分摊到数量较少的患者身上,导致罕见病患者的用药负担较高,因此患者即便完成确诊,也可能囿于经济条件而用不上药或用不起药。
多方联动,力保罕见病群体用药
近年来,随着罕见病患者群体逐渐走入公众视野,提升这一群体的用药可及性的呼声也越来越高。在监管部门和药企的共同努力下,中国罕见病治疗药物的研发及上市的步伐明显加快,以翰森制药的视神经脊髓炎谱系疾病(NMOSD)治疗药昕越®为代表的罕见病药物相继被优先纳入医保目录,国内相关罕见病患者缺药的紧张局面得到了一定程度的缓解。根据媒体统计,目前我国医保目录已囊括52种罕见病用药,覆盖包括NMOSD在内的27个病种。其中,自国家医保局成立以来,通过谈判新增了26种罕见病用药进入目录,平均降幅53%,降价叠加医保报销,有效减轻了参保患者负担。
在优先将罕见病药品纳入医保目录的同时,国家医保、卫生、药监、科技等部门还多方联动,通过制定罕见病目录、建立全国罕见病诊疗协作网、鼓励支持罕见病治疗药品研发、优先罕见病药品审评审批等措施,共同助力罕见病诊疗与保障。
2021年4月,国家医保局、国家卫健委发布关于建立完善国家医保谈判药品“双通道”管理机制的指导意见。意见指出,对于临床价值高、患者急需、替代性不高的品种,以及使用周期较长、疗程费用较高的谈判药品,可探索建立单独的药品保障机制。
省市级别的医保局也在跟进出台保障罕见病患者用药的扶持政策。2022年7月13日,北京市医保局推出了全国首个DRG除外支付政策,对于那些兼具创新、临床获益、且对DRG病组支付标准有较大影响的创新药械及诊疗项目,可独立于DRG付费模式之外,单独据实支付。据悉,更多省市针对罕见病用药的医保支付配套政策也在讨论中,预计将于近期出台。
在相关部门和医药企业的共同努力下,国内的罕见病患者也将获得更有效、安全、便捷的治疗药物,中国罕见病治疗事业的春天正在到来。
来源:新浪 作者:新浪娱乐
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